CRISPR Gen Düzenleme: Çok Hızlı Geçiş Yapmak?

CRISPR gen düzenleme teknolojisi, hastalığı iyileştirme potansiyeline kavuşturmuştur.

Bununla birlikte, yeni araştırmalar, önceden inandıklarından daha tehlikeli ve daha az hassas olabileceğini düşündürmektedir.

AdvertisementAdvertisement

CRISPR-Cas9, 2012'de University of California'lı moleküler biyoloji uzmanı Jennifer Doudna ve arkadaşları tarafından keşfedildi. Kusurlu veya zararlı DNA'nın küçük parçalarını kıracak ve yerine koyarak genetik "düzenleme" yapmaya izin verir.

1970'lerden beri gen düzenleme var, ancak CRISPR-Cas9 onu hassas, erişilebilir bir teknoloji olarak yeniden keşfetti.

Olası uygulamalar neredeyse sınırsız görünüyor. Exeter Üniversitesi'nden Dr Edze Westra, bu yıl teknolojiyi "kalıtsal hastalıkları tedavi etmek, kanserleri iyileştirmek, genleri naklederek insanlara bakışlarını iyileştirmek için kullanılmasını" beklediğini söyledi.. “

Devamını oku: Bilim insanları CRISPR ile geni düzeltmeyi zor buluyorlar »

Reklam Reklamı

Promises and problems

CRISPR-Cas9 henüz emekleme aşamasındayken henüz bu sözleri yerine getirmiyor, yine de insanlarda.

CRISPR-Cas9'un en önemli konuşma noktalarından biri hassasiyetidir - yakındaki bölümleri etkilemeksizin DNA'nın küçük bölümlerini doğru bir şekilde düzenleme kabiliyeti.

Ancak, Columbia Üniversitesi'nden yapılan yeni bir araştırma, CRISPR-Cas9'un amaçlanan ötesine yüzlerce beklenmedik mutasyonu genomun içine sokabileceğini söylüyor.

Columbia Üniversitesi Tıp Merkezi'nden bir profesör olan ortak yazar Dr. Stephen Tsang, bir basın bülteninde "Bilimsel çevrenin CRISPR'nin neden olduğu tüm hedef dışı mutasyonların potansiyel tehlikelerini göz önünde bulundurmasının kritik olduğunu düşünüyoruz" dedi.

Tsang ve ekibi, körlüğe neden olan bir geni düzeltmek için CRISPR-Cas9 kullanarak farelerde araştırma yaparken mutasyonları keşfetti.

AdvertisementAdvertisement

Teknoloji körlüğün iyileştirilmesinde etkili bir şekilde çalıştı, ancak araştırmacılar daha sonra farelerin genomuna baktıklarında ek istenmeyen mutasyonlar bulduklarını söyledi.

Buna rağmen, farelerin sağlıklı olduğu görülüyor.

Tsang, Healthline'a verdiği demeçte, "Bu ekstra CRISPR ile ilgili mutasyonların hepsine rağmen, farelerde gözle görülür herhangi bir komplikasyon görmedik."

Harvard Üniversitesi'ndeki bilim ve teknoloji çalışmaları profesörü Sheila Jasanoff, Healthline'a "hassasiyet" in biyoteknolojide kaygan bir tanıma sahip olabileceğini söyledi.

"Genetik mühendisliği yaklaşık 40 yıl önce son derece hassas bir teknik olarak satıldı. Şimdi, CRISPR daha hassas olarak duyuluyor "dedi.

Advertising Advertisement

"Kuşkusuz, bu iddiada bazı gerçekler var … Fakat daha eski genetik mühendisliği tekniklerinden de anlaşılacağı gibi, bir genomun bir parçası haline çok hassas müdahaleler beklenmedik yan etkilere neden olabilir - veya hedef dışı etkiler - bilim adamları beklemiyorlardı, "diye ekledi Jasanoff.

Devamını oku: CRISPR gen düzenleme ve kanser tedavisi »

Risk vs. ödül

Tsang, araştırmasının mesajını iki şekilde çerçeveledi.

İlk olarak, çalışmalarının CRISPR'nin neden olduğu potansiyel yan etkilere yeni keşfedilen bir farkındalığı getireceğini umuyor.

Kendisi ve ekibi tarafından gözlemlenen mutasyonlar herhangi bir habis etkisi göstermese de, araştırmacılar için bir uyandırma çağrısı olmalı.

AdvertisementAdvertisement

İkinci olarak, Tsang hangi tıbbın veya tedavinin kullanıldığına bakılmaksızın yan etkiler için potansiyel olduğunu söylüyor.

"CRISPR'yi uygularsak, başka müdahale ilaçlarına benzer. Her zaman kapalı hedefleme ve riskler ve faydalar var "diye belirtiyor.

CRASPR'nin getirdiği risk ve ödül değerlendirmesinde Jasanoff daha fazla temperli.

"Yeni bir teknolojinin herhangi bir hastalığa gerçekten nasıl bir etkisi olacağını belirlemek için işin yapılmasından çok önce depolarda anlatılmamış yararlar bulunduğu varsayımı - yeni ve ortaya çıkan teknolojileri çevreleyen hype'in tipik bir örneğidir, "Dedi.

Tsang'ın araştırması, CRISPR'yi insanlar üzerinde kullanmanın etkinliği, riski ve yararı ile ilgili daha büyük sorulara zor yanıtlar sunmamaktadır.

"Denize çıkmayalım," dedi Pete Shanks, genetik konusunda uzman bir danışman. "Üç kör fareler pek ispatlanmıyor. "

Tsang'ın araştırması, teknolojiyi daha güvenli hale getirmek için araştırmaların nasıl yürütüleceği konusunda bazı ihtiyati kavrayış sağlıyor.

Hâlihazırda, hedef dışı mutasyonların çoğu çalışması, etkilenen alanları bulmak ve incelemek için bilgisayar algoritmalarına bağlıdır. Tsang ve ekibi, canlı örnekler kullanıldığında bunun yeterli olmadığını söylüyor.

"Bu tahmini algoritmalar, CRISPR'nin bir çanak içindeki hücrelerde veya dokularda gerçekleştirildiğinde iyi bir iş çıkardığı gibi görünüyor, ancak bütün genom dizilimi canlı hayvanlardaki hedef dışı etkileri aramak için kullanılmamıştır," diyor Alexander Bassuk, profesör Iowa Üniversitesi'ndeki pediatri ve bu yazının ortak yazarı, bir basın açıklaması yaptı.

"Tsang, hedef dışı etkileri bulmak için tüm genom dizilimini kullanmayan araştırmacılar, potansiyel olarak önemli mutasyonları eksik olabilir" dedi.

Devamını oku: Gen düzenleyici sivrisinek kaynaklı hastalıklarla savaşmak için kullanılabilir>

CRISPR hızla ilerlemek

Bu çalışma önemli bir zamana denk gelmektedir.

Çin, CRISPR-Cas9 kullanarak ilk insan testi yemesine başladı.

Amerika Birleşik Devletleri, gelecek yıl kendi testlerine başlayacak.

Araştırma alanı hızla ilerliyor - belki de çok hızlı.

"Bulgularımızın başkalarını, bütünüyle genetik dizilemeyi, CRISPR tekniklerinin tüm hedef dışı etkilerini belirlemek ve en güvenli ve en doğru düzenleme için farklı sürümleri incelemek için bir yöntem olarak kullanmalarını umut ediyoruz" dedi.

Jasanoff çok daha alçak gönüllüdür.

"CRISPR'nin yararlarının zaten kanıtlandığını ve endişelenmemiz gereken tek şey risk olduğunu" düşüncesini bir kenara koymalıyız.