Yeni İlaç İlaçları FDA Onayı Alıyor

Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), çoklu skleroz olan insanlara umut verdi.

Çarşamba günü, FDA yetkilileri ajansın multipl skleroz (MS) ve birincil aşamalı MS (PPMS) nüks eden formunu taşıyan yetişkinleri tedavi etmek için yeni bir ilacı onayladığını açıkladı.

AdvertisementAdvertisement

PPMS'nin tedavisi için onaylanan ilk ilaçtır.

İlac, Ocrevus (ocrelizumab), bir tıp uzmanının verdiği intravenöz infüzyondur.

Onay, flaşları azaltmak, semptomları iyileştirmek veya hastalığın ilerlemesini yavaşlatmak için çalışan bir ilaç bulamayan ilerici MS tipleri olanlar için özellikle iyi bir haber.

Ulusal Çoklu Skleroz Derneği'ne göre, dünya genelinde 2 milyon 3 milyon insan bu hastalıkla birlikte yaşıyor.

Şimdi, ilk kez, PPMS'ye sahip insanlar Roche Pharmaceuticals'taki yetkililerin tıbbi bir atılım olarak adlandırdıkları şeylerden yararlanabilir.

AdvertisementAdracement

Ocrevus, faz III'te yapılan geniş bir araştırmada, PPMS'li kişilerde fiziksel engelliliğin ilerlemesini önemli ölçüde yavaşlattığı gösterildi. Ayrıca Roche'e göre, iki kez yapılan ve MS (RMS) hastalığındaki saldırıların azaltılmasında başarılı çalışmalar yapıldı.

Aralık 2016'da, FDA, bu bahara kadar imalat sorunları nedeniyle Ocrevus'un onayını erteledi.

Devamını oku: Biyolojik belirteçler, multipl sklerozun tedavisinde gelecek mi? »

İlaçlar nasıl çalışır

MS herkesi farklı belirtiler ve ilerlemelerle farklı şekilde vurur.

Benzersiz özellikleri, bulma çözümlerini zorlaştırıyor.

Advertisement Advertisement

MS'li bazı insanlar, piyasadaki enjekte edilebilir hastalık modifiye edici ilaçlardan (DMD) birine cevap verebilir. Diğerleri için yeni oral ilaçlardan biri, saldırıları sınırlamak, semptomları azaltmak ve hastalığın ilerlemesini yavaşlatmak için daha iyi sonuç verebilir.

Ancak FDA'nın onayladığı her şeyi denemiş ve hastalığın seyrini yavaşlatan ve engellerinin kötüleşmesini önleyen bir terapi bulamayan insanlar var.

Birkaç ilaç RRMS için etkili olarak lanse edilmesine rağmen, PPMS için spesifik olarak onaylanmış herhangi bir ilaç bulunmamaktadır.

Ocrevus, myelin kılıf hasarından ve onarımından sorumlu B hücrelerini hedef alacak şekilde tasarlanmıştır.

Bu CD20 pozitif B hücreleri, MS hastalığında sakatlığa neden olabilecek miyelin (sinir hücresi yalıtımı ve desteği) ve aksonal (sinir hücresi) hasarına önemli katkıda bulunduğu düşünülen bir bağışıklık hücresi türüdür.

AdvertisementAdvertisement

B hücreleri bağışıklık sisteminin bir parçasıdır ve sözde bilinmektedir çünkü kemik iliğinde gelişirler ve antikorlar üretirler. Bağışıklık sistemindeki diğer beyaz kan hücreleri olan T hücreleri timüs bezinde gelişir.

Myelin, B hücrelerinden etkilenebilecek bazı T hücrelerinin aktivasyonu sonucu hasar gördü.

"Kariyerimin neredeyse son 25 yılını MS için yeni bir tedavi bulmaya çalışan araştırma laboratuarlarında ve klinik gelişmelerde geçirdim. Genentech'deki tıbbi direktör ve klinik bilim doktoru Dr. Dr. Hideki Garren, Healthline'a yaptığı açıklamada, neredeyse tüm diğer araştırmacılar gibi genel olarak immünomodülatör tedavilere veya T hücre yönelimli tedavilere odaklandıklarını söyledi.

Roche Grubunun bir parçası olan Genentech, Ocrevus'u geliştirdi.

"Ocrevus'la ilgili yeni ve heyecan verici olan şey, etkileşim ve güvenlik avantajları sağlamalı olan bağışıklık sisteminin yalnızca bir bileşenine yöneltildiğidir" diye belirtiyor Garren.

Advertisement Advertisement

Devamını oku: D Vitamini, multipl sklerozu önlemeye, tedavi etmeye yardımcı olabilir. »

Beklemek ve umut etmek

Genentech, Ocrevus'u ilaçla ilgili başarı oranını belirleyebilen çeşitli biyolojik belirteçlerle test etmek için devam etmekte olan bir araştırmaya sahiptir. Hastayı almadan önce.

FDA uzantısı, Genentech tarafından Ocrevus'un ticari üretim süreci ile ilgili ek verilerin sunulması sonucuydu. Genentech, yaptığı açıklamada, uzantının Ocrevus'un etkililiği veya güvenliği ile ilgili olmadığını söyledi.

Ulusal Multipl Skleroz Derneği'ndeki yetkililer yeni ilacı konusunda iyimser.

Sadece durdur şunu. Progresyonu durdurun. Kurumun araştırma başkan yardımcısı Dr. Bruce Bebo, "Birincil aşamalı MS'li yaşayan insanlar için etkili bir hastalık modifikasyon tedavisi için bu kadar uzun süre bekleyenlere bir gelişme olacak" diyen multipl skleroz hastası Erika Lopez, Bir açıklamada. "Bu başarıya başkalarını MS ilerici formları için yapılan tedavilerin araştırılmasına ve geliştirilmesine daha fazla kaynak ayırmaya teşvik edeceğini umuyoruz. "

Birçok hasta da hevesle ilacı bekliyor.

MS hastası ve blog yazarı Erika Lopez, "İlerici MS için uygulanabilir olan her seçeneği denedi." "Umut hayatta kalıyor" dedi.

"Durdurun yeter. Progresyonu durdurun, "dedi Healthline.

Editörün Notu: Caroline Craven MS ile yaşayan bir hasta uzmanıdır. Ödül kazanan blog GirlwithMS'dir. com, ve @ thegirlwithms bulunabilir.

Devamını oku: Marijuana, multipl skleroz için olası bir tedavi olarak öne çıktı »