Yeni Teknoloji, Bir Bebeğin Tedavisi Sonrası Kanserle Mücadelede Gen Düzenleme Terapilerinin Kullanımını Artırıyor

Lösemiyi tedavi eden İngiliz bebekleri araştırmacılar, yakında diğerleri gibi tedavi etmek için yeni bir terapinin kullanılabileceğini ümit ediyorlar.

1 yaşındaki Layla'ya kemik iliğinde tedavi edilemez bir kanser teşhisi kondu.

AdvertisementAdvertisement

İngiltere'nin Great Ormond Street Hastanesi'nde (GOSH) akut lenfoblastik lösemi tedavisinde deneysel bir terapi görüldü.

Tedavi, kimerik antijen reseptörü 19 T hücreleri (CAR-T), kanser hücrelerini hedefleyen ve öldüren temel immün hücreler olan T hücrelerini artırmak için düzenlenmiş genleri kullandı.

İki ay sonra, Layla kanserinden temizlendi ve annesi, babası ve ablası ile birlikte eve gönderildi.

Gen düzenlemesi, immünoterapinin en yeni formlarından biridir, ancak Layla'yı tedavi etmek için kullanılan tür biraz farklıydı. Üreticileri Cellectis tarafından TALEN olarak adlandırılan teknolojiyi kullandı.

TALEN, T hücrelerini normalde öldüren bir kanser ilacı için görünmez kılmak için "moleküler makas" olarak çalışır. Daha sonra sadece lösemi ile mücadele için yeniden programlanırlar.

AdvertisementAdvertisement

American Society of Hematology'nin yıllık toplantısında yapılan araştırma, kanserle savaşan uyuşturucular için yeni yollar öneriyor. Araştırmacılar, hazır T hücrelerinin bu erken kanıtının tedavinin erken dönem klinik araştırmalarda test edilebileceği anlamına geldiğini belirtti.

Başka Bir Kişinin Genlerini Kullanmak

Bu durumda, diğer gen düzenleme terapilerinin aksine, tedavide kullanılan hücrelerin Layla'dan değil farklı bir kişiden olması gerektiği yönündedir.

Bu yaklaşım, ilaç şirketlerinin, bireysel bir hastanın genlerini düzenlemenin hantal ve masrafsız işlemi olmaksızın lösemi ve diğer kanserleri tedavi etmek için bu terapileri seri üretmelerine izin verecektir.

Layla'da CAR-T tedavisini talep eden kişi, GOSH'da danışman immünoloji uzmanı ve University College London (UCL) Çocuk Sağlığı Enstitüsü'nde hücre terapisi profesörü olan Dr. Waseem Qasim'di.

Davasını "yeni gen mühendisliği teknolojisinin kullanımında bir dönüm noktası" olarak nitelendirdi. "

Advertising Advertisement

" Diğer hastalarda çoğaltılması lösemi ve diğer kanserlerin tedavisinde büyük bir adım teşkil edebilir "dedi.

Bulgular cesaret vericidir, ancak CAR-T tedavisi hala lisanssız bir araştırma tıbbı olarak sınıflandırılmıştır. Bu, diğer kanser hastaları tarafından kullanılmadan önce güvenlik ve etkinlik için yıllarca olmasa da aylarca aylarca gerekli olduğu anlamına gelir.

Layla'lar, harici bir donör hücresi kullanan ilk "erkeklik" vakası iken, diğer CAR-T tabanlı vakalar, daha önce lösemi tümörlerine saldırmada etkili olmuştur.

New England Journal of Medicine'de yayınlanan 2011 yılı araştırması, tedaviden 10 ay sonra remisyonda olan CAR-T tedavileri ile tedavi edilen kronik lenfoid lösemili üç hastayı izledi.

Bununla birlikte, bu hastalarda kullanılan hücreler, hastaların kendilerinden geliyordu ve evrensel bir bağışçıdan değil.

AdvertisementAdvertisement

CRISPR Popüler Oldu Şimdi

CRISPR, düzenli aralıklarla aralıklı kısa palindromik tekrarlar anlamına gelmektedir ve popülaritenin arttığı gen düzenleme yöntemlerinden biridir. Bu sistem ucuz, hızlı, kullanımı kolay ve yıllarca eğitim gerektirmiyor.

Kullanılabilirliği "biyomedikal araştırmada büyük bir kargaşaya neden oluyor", ancak biyoetikçiler, Nature dergisine göre, özellikle insan embriyolarını düzenlemek için araştırmacıların kullandıkları zorlu hızdan endişe ediyorlar.

Cellectis CEO'su André Choulika, CRISPR ile yapılan gen düzenlemesinin daha fazla bir hizmet olduğunu ve daha az ürün olduğunu, ancak CAR19 T hücrelerinin seri üretilebileceğini söyledi.

"[CRISPR] tasarımı ucuz ve tasarım için hızlı. Bir hafta ve 10 dolar. Herhangi bir akademik araştırmacı CRISPR'yi çevrimiçi sipariş edebilir ve bir gen editörü haline gelecektir "dedi. Choulika, Haziran ayında FierceBiotech'e söyledi. "[Ama] etkinliği gerçekten kötüydü. "

TALEN, daha fazla tasarruf etme potansiyeline sahip bir hayat kurtarmış olsa da, nihai fiyat etiketi bir gizem olarak kalır.

AdvertisementAdvertisement

Pfizer, CAR-T Teknolojisini Yakaladı

Pfizer, Haziran ayında, CAR-T immünoterapilerini geliştirmek için Cellectis ile global bir stratejik işbirliğine girdiğini açıkladı.

Sözleşme uyarınca Pfizer, Pfizer'in seçtiği 15 hedef için CAR-T tedavileri geliştirmek için münhasır ticari haklara sahip olacak. Cellectis, 12'yi seçmesine izin verilir.

Cellectis, Cellectis'in seçtiği dört hedef üzerinde birlikte klinik öncesi araştırma yapacak (Pfizer ilk ret haklarını korurken), Cellectis kendi seçtiği sekiz hedef üzerinde bağımsız çalışıyor.

Bu anlaşma, Cellectis'e, Pfizer'in seçtiği hedeflerle ilgili maliyetler ve gelecekte uyuşturucular geliştirildikten sonra uyuşturucu başına 185 milyon dolarlık bir kaynak sağlanması ile birlikte, 80 milyon dolar netleştirdi. Pfizer'in gelirleri, ürünler ve hizmetler satıldığında gelir.

Dr. Pfizer'deki araştırma ve geliştirme başkanı Mikael Dolsten, Cellectis'in genom düzenleme ve hücre mühendisliği ile birleştiğinde yaptığı yeni biyoterapötik kanser terapi teknolojisinin yeni immünoterapi sağlayacağını söyledi.

"Cellectis'in bilimsel uzmanlığının ve Cellectis'in Pfizer'in derin onkolojisi ve immünoloji deneyimi ile birleştirilmesi, acil tıbbi ihtiyaçları olan kanser hastaları için yeni nesil CAR-T immünoterapileri sunmak için tasarlanmış birinci sınıf bir ortaklık oluşturuyor" dedi. serbest bırakmak.