İşItme Kaybı ve Gen Tedavisi

Farelerde işitme saç hücrelerini yenilemek için bir yol keşfettikten sonra, araştırmacılar bizi işitme kaybı tedavisinde gen terapisine bir adım daha yaklaştırmış olabilirler.

Amerika Birleşik Devletleri'ndeki yetişkinlerin yaklaşık yüzde 15'inde işitme kaybı olduğu ve erkeklerin durumun kadınlardan iki kat daha fazla ortaya çıktığı tahmin edilmektedir.

Advertising Advertisement

İşitsel saç hücrelerinde hasar, işitme kaybının önde gelen nedenlerinden biridir.

Yaşlanma, yüksek ses, yaralanma (kafa travması gibi), kulak enfeksiyonları ve diğer hastalıklar ve hastalıklara uzun süre maruz kalma ile ortaya çıkmasına rağmen bu tür hasar için ortak bir risk faktörüdür.

İşitme saç hücreleri, kokleanın, kulağın iç kısmı olan küçük duyu hücreleridir ve duyulmamızı sağlar.

Bu hücreler, ses titreşimlerini beyne gönderilen elektrik sinyallerine dönüştürmekten sorumlu olan stereocilia adı verilen saç benzeri projeksiyonlardan oluşur.

İnsanlarda, işitme saç hücreleri, hasarlı olanları yenileriyle yenilemektedir. Balık ve kuşlarda ise, bu hücreler yeniden oluşabilir.

AdvertisementAdvertisement

"Süreç, gelişimsel Nörobiyoloji Departmanının çalışma ortak yazarı Jian Zuo, Doktora," p27 proteininin ekspresyonunu ve ATOH1 proteininin ekspresyonunu yukarı regüle etmeyi içerir " San Francisco'daki St. Jude Çocuk Araştırma Hastanesinde.

Çalışmaları için - bugün Cell Reports'da yayınlanan - Zuo ve ekibi, farelerde aynı işlemi tetikleyip tetikleyemeyeceklerini belirlemek için yola çıktılar.

Devamını Oku: Yaşa bağlı işitme kaybı ile ilgili olguları öğrenin »

Genetik manipülasyonu kullanma

Araştırmacılar genetik manipülasyonu kullanarak p27 proteinini sildi ve farelerde ATOH1 ekspresyonunu arttırdı.

Fareler, yüksek sese maruz kalmanın sonucunda işitme saç hücresi hasar gördüklerinde, araştırmacılar, işitsel saç hücrelerini destekleyen hücrelerin kendilerinin de saç hücrelerine dönüşmeye başladığını keşfettiler.

Advertising Advertisement

Ayrıntılı incelemeler, işitsel saç hücrelerini yenilemek için bir takım proteinlerin birlikte çalıştığını ortaya koydu.

Araştırmacılar, p27'nin silinmesinin GATA3 olarak adlandırılan bir protein seviyelerini arttırdığını ve POU4F3 proteininin ekspresyonunu artırdığını bulmuşlardır. Bu artmış ATOH1 ekspresyonu, kemirgenlerde saç hücre yenilenmesine yol açtı.

Araştırmacılar, ATOH1'in işitsel saç hücrelerinin gelişimi için gerekli olan bir transkripsiyon faktörü olduğunu açıklıyor. İnsanlarda ATOH1 üretimi rahimde durur.

Ancak Zuo ve arkadaşları, bulguları, p27, GATA3 ve POU4F3 proteinlerini genetik olarak manipüle ederek insanlarda ATOH1 üretimini yeniden etkinleştirmek mümkün olabileceğini düşündürmektedir.

"Diğer organlarda yapılan çalışmalar, tek hücreli hücrelerin yeniden programlanmasının nadiren tek bir faktörün manipüle edilmesiyle gerçekleştirildiğini gösterdi" diyen Zuo, "Bu çalışma, kokleada destekleyici hücrelerin bir istisna olmadığının ve tanımlanan proteinleri hedef alan terapilerin fayda sağlayabileceğini gösteriyor. Bu çalışma. "Araştırmacılar, bulguların, başka yerde, insanlarda ATOH1 üretimini eski durumuna getirmek için gen tedavisi kullanan halihazırda devam etmekte olan bir faz I klinik araştırması için etkileri olduğuna karar verdiler.

Amaç, böyle bir uygulamanın bir strateji insanlardaki işitsel saç hücresi rejenerasyonunu tetikleyebilir ve bunun işitme kaybı için etkili bir tedavi olup olmayacağını belirtir.

"İş, küçük moleküller de dahil olmak üzere yalnızca diğerlerinin olgunlaşmasını ve hayatta kalmasını teşvik etmek için gerekli olan diğer faktörleri belirlemeye devam eder. yeni oluşturulan saç hücrelerinin sayısını artırmakla kalmayıp aynı zamanda sayılarını arttırdı "dedi. Zuo.

Reklam

Devamı: İşitme kaybının dramatik bir şekilde artması bekleniyor»