Ev İnternet Doktoru Genetik olarak tasarlanmış T-Hücreler İlaçsız HIV Bloke Etmek

Genetik olarak tasarlanmış T-Hücreler İlaçsız HIV Bloke Etmek

İçindekiler:

Anonim

Uzaktaki bir galaksiden geldiği gibi görünüyor, ancak bugün yayınlanan araştırmalar, hastanın hücrelerini doğrudan düzenleyerek HIV'i tedavi etmek için yeni bir yolun güvenliğini gösterdi.

New England Journal of Medicine da yer alan bu araştırmada sadece 12 HIV pozitif kişi yer aldı, ancak HIV araştırmasında bir kilometre taşı.

AdvertisementAdracement

CD4 T hücreleri veya "yardımcı hücreler", HIV tarafından hedeflenen hücrelerdir. Bağışıklık sistemindeki müteakip hasar AIDS'e neden olan şeydir.

İletim Riskim Nedir? Karma Durum Çiftleri için Diğer Sıkça Sorulan Sorular »

Advertisement

Nasıl Yaptı?

CCR5, Delta 32 olarak bilinen bir CD4 hücre geninde eksprese olan bir proteindir ve HIV'in bir hücre bulmasına ve bulaşmasına izin veren ifadedir.

Bilim adamları bir süredir, bir CCR5 Delta 32 alelinde bir mutasyona sahip kişilerin HIV'e karşı koruma sahibi olduklarını biliyorlardı. Her iki alleli de mutasyona uğratanların virüse karşı tamamen bağışık olduğu düşünülmektedir.

Advertising Advertisement

"Berlin Hastası" olarak bilinen Timothy Ray Brown, akut miyeloid lösemi (AML) tedavisinde 2007 yılında kök hücre nakli gerçekleştirdi. Doktorlar, bir alel üzerinde bir CCR5 Delta 32 mutasyon geçirdiğini keşfettiler, bu yüzden de mutasyonu olan bir kemik iliği donörü aradılar. Bir tane buldular ve nakilden sonra Brown, önceden var olan HIV enfeksiyonundan işlev gördü.

Nüfusun sadece yüzde birinin, her iki allelde de CCR5 Delta 32 mutasyonuna sahip olduğuna inanılıyor. Ancak Pennsylvania Üniversitesi Pennsylvania Üniversitesi'ndeki araştırmacılar, en az bir alel üzerinde mutasyon yapay olarak yaratmanın bir yolunu bularak yeni bir döneme başladılar.

Akut Myeloid Lösemide Hayatta Kalma Oranları ve Prognoz

'Parmak' Bir Tedavide İşaret Etiyor

Bunu çinko parmak nükleazları (ZFN'ler) olarak adlandırılan yapay enzimler kullanarak yapabildiklerini açıkladı Bruce L. Levine, kanser gen terapi profesörü ve Penn'teki Klinik Hücre ve Aşı Üretim Tesisi direktörü.

Healthline'a, araştırmacılar, ZFN'lerin geliştiricisi Sangamo BioSciences ile bir araya getirerek, istenen mutasyonu eklemek için "moleküler makas" gibi çalışan bir teknik oluşturabildiklerini söyledi. "Delta 32 bölümünü hedefleyerek, hücrenin yüzeyindeki CCR5 proteinin ifadelerini bozabilir, HIV'i kilitleyebilir veya kapı makinesini çıkartabilirsiniz", dedi Levine.

Advertising Advertisement

Araştırmacılar, modifiye edilmiş hücreleri tekrar hastaya koyduklarında, sadece devam etmeleri değil, viral yükler de düştü, üçü de hayat kurtaran antiretroviral tedavi (ART) alan altı hastanın dördünde bile aydır.

"Hücre terapisi ve gen terapi topluluğunda, yaptığımız şeylere hep inanmış durumdayız ya da üzerinde çalışmıyor olacağız" dedi. "Biyoteknolojide ve farmakolojide paradigma değişikliği oldu Bu şekilde, yeni bir terapi sunmanın çok farklı bir yoludur. "

Bir alel üzerinde zaten bir CCR5 Delta 32 mutasyon geçirmiş olan bir hastanın, alınmasından sonra bile tamamen saptanamayan viral yükleri vardı. ART.Araştırma protokolüne göre ART'a geri döndü, sonuçlarını Berlin Hastası ile karşılaştırmak mümkün değildir.

Reklam

Çalışmada birinde olumsuz bir sonuç rapor edildi.Bir hasta acil servise başvurdu. değiştirilmiş hücrelerin enjeksiyonundan 24 saat sonra hastalandığını hissetti.

HIV Önleme Geleceği: Truvada PrEP>

Reklam Reklamı

'Önemli Bir İlk Adım'

Tüm katılımcılara bir kez enjekte edildi Mayıs 2009-Temmuz 2012 arasında 10 milyar T-hücresi ile 11 ila 28 arasında Genetik olarak modifiye edildiğine inanılan hücrelerin yüzde. İnfüzyondan dört hafta sonra ART durdurulduğunda kan T hücresi sayımı düşerken, modifiye T hücreleri tipik günlük hızın yaklaşık üçte bir oranında kayboldu.

Bu arada, modifiye edilmiş hücreler HIV enfeksiyonu rezervuarı olduğu bilinen bağırsakta bağırsak bağlantılı lenfoid dokuda bulunmaya devam etti.

New England Journal of Medicine da yayınlanan eşlik eden bir makalesinde, Stanford Üniversitesi Tıp Fakültesi'nden Dr. Mark Kay ve Harvard Üniversitesi'nde Howard Hughes Tıp Enstitüsü'nden Dr. Bruce Walker Araştırma önemli bir ilk adımdır. Onlar, güvenlik ve potansiyel uzun vadeli etkinliği gösteren başka çalışmalara ihtiyaç olduğunu yazdılar. Advertisement

"ZFN'ler ve diğer teknikler tarafından gen nakavtının potansiyel geleceği HIV enfeksiyonu ile sınırlı değildir. Artık bir genin inaktive edilmesi için değil aynı zamanda genomda ve gen eklemesinde spesifik bir yerde belirli nükleotid değişiklikleri yapmak için kullanılabilen yöntemler var "diye yazdı Kay ve Walker.

Ancak bu tür terapilerin uygun fiyatlı ve yakın bir zamanda mevcut olmasını beklemek gerçekçidir?

AdvertisementAdvertisement

Levine, kök hücre nakilleri ilk geliştirildiğinde pek çok kişinin alay ettiğini ve bunu asla ortak uygulama haline gelmeyecek "butik terapi" olarak nitelendirdiğini söyledi.

"Bir yıl önce geçen Ocak ayında bir milyonuncu kök hücre nakli yapıldı" dedi Levine. "Zamanla oldu. Bu terapi türlerini daha geniş bir uygulama haline getirmenin imkansızlığını görmüyorum. “