Birincil-Aşamalı MS: Gelecekteki Araştırma ve Klinik Araştırmalar
İçindekiler:
Multipl skleroz (MS) kronik bir otoimmün durumdur. Vücut kendine saldırmaya başladığında ortaya çıkar. Mevcut ilaçlar ve tedaviler, birincil-ilerleyici MS'de (PPMS) değil, tekrarlayıcı MS tiplerine odaklanmaktadır. PPMS'yi daha iyi anlamak ve yeni, etkili tedaviler bulmak için klinik denemeler sürekli olarak yapılmaktadır.
Farklı MS türleri nelerdir?
MS'in dört temel tipi şöyledir:
- Klinik olarak izole sendrom (CIS)
- relapsing-remitting MS (RRMS)
- primer-ilerleyici MS (PPMS)
- sekonder ilerleyici MS (SPMS)
Bu MS türleri, tıbbi araştırmacıların karşılaştırılabilir hastalık gelişimiyle klinik araştırmacıların katılımcılarını kategorize etmelerine yardımcı olmak için oluşturulmuştur. Bu, araştırmacıların çok sayıda katılımcıyı kullanmadan belirli bir ilacın veya tedavinin ne kadar etkili ve güvenli olduğunu değerlendirmesine yardımcı olur.
PPMS Nedir?
PPMS MS'in en nadir formudur ve MS ile teşhis edilen kişilerin yalnızca% 10'unu etkiler. Çoğu MS tipi, bağışıklık sistemi miyelin kılıfına saldırdığında ortaya çıkar. Miyelin kılıf, omurilikte ve beyindeki sinirleri çevreleyen yağlı, koruyucu bir maddedir. Bu madde saldırılandığında iltihaba neden olur. PPMS hasarlı bölgelerde sinir hasarı ve skar dokusu içerir. Bu hastalık, semptomların ve hastalık ilerlemesinin önceden tahmin edilemeyen bir modeline neden olan sinir iletişimi sürecini rahatsız eder.
PPMS tedavisi
PPMS tedavisi RRMS'den daha zordur ve immünosupresif tedavilerin kullanımını içerir. Bu tedaviler sadece geçici yardım sunuyor. Her seferinde birkaç aydan bir yıla kadar sürekli olarak güvenle kullanılabilirler.
FDA, nükseden MS türleri için bir düzineden fazla ilaç onayladı; ancak hepsi aşamalı türler için değil. Bunun nedeni, hastalık düzenleyici ilaçların (DMD) sürekli verilmesi ve genellikle tolere edilemez yan etkilere sahip olmasıdır. Aktif olarak demiyelinizan lezyonlar ve sinir hasarı PPMS'li hastalarda da bulunabilir. Bu lezyonlar son derece iltihaplıdır ve miyelin kılıfına zarar verebilir. Enflamasyonu azaltan ilaçların ilerleyici MS biçimlerini yavaşlatıp azaltmadığı şu an belli değil.
PPMS klinik çalışmaları
Araştırmacıların kilit öncelikleri MS'in ilerleyici formları hakkında daha fazla öğrenmektir. Yeni ilaçlar, FDA onaylamadan önce sıkı klinik testlere tabi tutulmalıdır.Çoğu klinik çalışma 2 ila 3 yıl sürer. Bununla birlikte, PPMS üzerine yapılan araştırmalar sınırlı olduğundan, bu tür MS için daha uzun denemelere ihtiyaç duyulmaktadır.
Nüks eden MS türleri üzerinde daha fazla deneme yapılmaktadır çünkü ilacın etkinliğinin tekrarlanması üzerine yargılanması daha kolaydır.
Çoğu ilaç üreticisi, uzun süreli klinik araştırmalara ev sahipliği yapmayı göze alamaz. Bu yüzden PPMS üzerinde sadece bir avuç görev yapılmaktadır.
Aşağıdaki PPMS klinik çalışmaları halen devam etmektedir. MS klinik araştırmalarının tam listesi için National MS Society web sitesine bakın.
İdebenon (Catena / Raxone)
Ulusal Nörolojik Bozukluklar ve İnme Enstitüsü bazı katılımcıları II. Evre klinik araştırmaya davet ediyor. Araştırma, İdebenon'un PPMS'li hastalar üzerindeki etkisini değerlendirecek. Araştırmacılar, bir yıl boyunca ilaç ya da plasebo veriyorlar. İlacın etkinliği hakkında şimdiye kadar kesin sonuç bulunamadı.
Ocrevus (Ocrelizumab)
İsviçre ilaç üreticisi Roche, Ocak 2016'da PPMS hastalarının ORATORIO adlı faz II ve III klinik deneylerinin olumlu sonuçlarını bildirdi. Bu, hem ilerleyici hem de nükseden etkili sonuçlar verecek ilk ilaçtır klinik araştırmada MS tipleri. İlaç, PPMS'de semptomların ilerlemesini yaklaşık yüzde 25 oranında durdurmayı başardı. FDA, ocrelizumab'ı Mart 2017'de hem relapsing hem de primer progressif MS için bir tedavi olarak onayladı. Faz III klinik çalışmalarda yeni tedavinin geçerli standart tedaviye karşı güvenliği ve etkililiği karşılaştırıldı. Amerika Birleşik Devletleri'nde kullanım için onaylanmış olsa da, Avrupa'da onay beklerken denemeler devam ediyor.
Laquinimod
Teva Pharmaceutical Industries, PPM'li hastalarda laquinimod ile potansiyel bir tedavi için kanıt oluşturmak için bir çalışmaya sponsorluk yapıyor.
Fampridin
Dublin Üniversitesi, üst ekstremite fonksiyon bozukluğu olan sekonder ilerleyici MS (SPMS) veya primer ilerleyici MS (PPMS) hastalarında fampirdin tedavisinin etkisini incelemek üzere katılımcıları işe alıyor.
PPMS araştırması
Ulusal MS Topluluğu, PPMS ve diğer MS türleri arasındaki farkları bulmak için devam etmekte olan araştırmaları desteklemektedir. Amaç PPMS için başarılı bir tedavi oluşturmaktır. Birleşik Devletlerin dört bir yanındaki hastaneler, üniversiteler ve diğer kuruluşlar genel olarak PPMS ve MS hakkında daha fazla bilgi edinmek için çalışmaktadır. Sağlık uzmanınıza en son klinik denemeler ve size fayda sağlayabilecek araştırmalar hakkında bilgi verin.
