' Deneme Hakkı 'Hareketi, Deneysel İlaç Almak İçin Hastalanarak Olmak İstiyor'

Lorraine Heidke-McCartin, 2006 yılında teşhisi konduğu saldırgan meme kanseri türlerini tedavi etme seçeneklerinden yoksun kaldığında, pozisyonunda bulunan birçok kadın yapardı. O ve kocası hayatını kurtarmak için alternatif yollar aramaya başladılar.

Ve bir terminal hastalığın saatine bakan diğer insanlar gibi Heidke-McCartin deneysel tedavilere yöneldiler.

Advertisement Advertisement

T-DM1 olarak adlandırılan ve halen klinik araştırmalara giren ve henüz Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından onaylanmamış bir ilaç içeriyordu.

Bu, potansiyel olarak hayat kurtarıcı bu ilacın alınması için açık iki rota olduğu anlamına geliyordu. Birincisi, devam eden klinik araştırmalardan birine kaydolmaktı. Ancak bunlar, ilacın güvenli ve etkin olduğu gösterildikten sonra, ilacın kullanımından istifade eden insan sayısının sadece bir kısmına sahip olurlar.

Diğer seçenek, ilacın, terminal hastalığı olan deneysel ilaçların "merhametli kullanımı" nı mümkün kılan genişletilmiş bir erişim programı yoluyla istenecektir. O zamanlar, ilaç üreticisi olan Roche Holding AG'nin Genentech bölümü T-DM1 için bu tür programlara sahipti.

Ancak Heidke-McCartin'in ilacı isteyebilmesi için şirket, Boston'daki genişletilmiş erişim programını FDA onay sürecinde gecikmelere dayanarak durdurdu.

Terminal hastalıkları olan ve tedavi seçenekleri az olan kişiler arasında Heidke-McCartin'in hikayesi nadir değildir. Aynı zamanda, muhafazakâr ve liberter bir düşünce kuruluşu olan Arizona merkezli Goldwater Enstitüsünün web sitesinde vurgulanan birkaçı var.

Advertising Advertisement

Kuruluş, devletlerin, deneme ilaçlarına erişmek için uygun olmayan ya da klinik araştırmalara katılamayan Heidke-McCartin gibi hastalara olanak tanıyan "Dene Hakkı" yasalarını çıkarmalarını cesaretlendiriyor. Bunu yapmak için, hastaların bir doktora danışması olmalı ve ilk olarak tüm diğer tedavi seçeneklerini tüketmiş olmalıdır.

Goldwater Enstitüsü ulusal işleri ve özel hukuk müdürü Kurt Altman, "Amacımız potansiyel olarak hayat kurtarıcı ilaçlara erişimi artırmaya yardımcı olmaktır" dedi.

Altman ve bir meslektaşı, giderek artan sayıda devletin kendi inisiyatifleri için bir model olarak kullandıkları mevzuatı taslak hazırladı. Düzenleyici İşler Meslek Kuruluşları Topluluğuna göre, 19 eyalet şimdiye kadar Yasaları Dene Hakkını geçti ve Arizona geçen Kasım'da oy pusulasını onayladı. Buna ek olarak, mevzuat valinin üç eyalette imzalamasını bekliyor.

Meme Kanseri: Benim için Klinik Araştırmalar Var mı?»

Bilinmeyen yan etkiler yaşam kalitesini da kötüleştirebilir

Yüzeyde, az sayıdaki kimse, uçacak hastalığı olmayan başka kimseye ilaç vermeyi hızlandırmak için tasarlanmış bir yasayla hemfikir değildir. Ancak, ayrıntılara girdikten sonra, tıp dünyasındaki herkes, Deneme Hakkı Yasağının tüm hastalara yardımcı olacağını kabul etmez.

AdvertisementAdracement

Ana kaygılardan biri, bu yasaların halen klinik araştırmalarda olan ve henüz FDA tarafından onaylanmamış ilaçları hedeflemesi. Bu onların güvenlik ve etkinliği tamamen bilinmiyor demektir.

"Bu noktada birilerini öldürmeyeceklerini düşünüyorlar. DePaul Üniversitesi'nden biyoetikçi ve tıbbi antropolog olan Craig Klugman, Ph.D. "Dedi. "Ancak yan etkiler çok olabilir ve ne olduklarından hiçbir fikrimiz olmayacaktır. "

Safha I olarak bilinen ilk klinik araştırmaların tipi, güvenliği test etmek, büyük yan etkileri belirlemek ve bir ilacın kullanılacak en iyi dozunu belirlemek için tasarlanmıştır. Ancak bu çalışmalar sadece az sayıda insandan oluşuyor.

"[Bir ilaç] acıyı artırabilir, acıyı arttırabilir ve bıraktıkları zamanı oldukça mutsuz bir deneyim haline getirme - bir boru rüyasında - yapabilir. Craig Klugman, PhD, DePaul University

Bir ilaç bu aşamaya geldiğinde, bir ilacın ne kadar iyi çalıştığını gerçekten test etmek için daha büyük denemelere ihtiyaç duyulur. Bu sonraki aşamalar, daha küçük denemelerde görünmeyen yan etkileri de yakalayabilir.

Son dönem hastalığı olan hastalarda kaybedilecek hiçbir şey olmasa bile, bilinmeyen yan etkiler yaşam kalitelerini sonuna kadar kötüleştirebilir.

AdvertisementAdvertisement

"Klugman, insanların gittikleri zamanı daha da kötüleştirebilir" dedi. "Ağrı artırabilir, acıyı arttırabilir ve bıraktıkları zamanı oldukça mutsuz bir deneyim haline getirmek için - bir boru rüyasında - yapabilir. "

Eleştirmenler İlaç Free-For-All için endişe

Teorik olarak, Right to Try, hastaların gelişme sürecinin herhangi bir aşamasında deneysel bir ilaç istemek için izin verecektir. Ancak daha önce uyuşturucu kullanımına teşvik eden bazı girişimciler, umut verici uyuşturucuların daha hızlı ilerlemesine odaklanılması gerektiğini söylüyor - bu, klinik araştırmalarda en düşük güvenlik endişeleri ile iyi çalışmayı gösterdi.

Virginia merkezli Abigail Alliance'ın kurucusu Frank Burroughs, "Gelişmekte olan yeni uyuşturuculara daha önce erişmek için iten kar amacı gütmeyen bir organizasyon olan Abigail İttifakı hiçbir zaman özgürlüğü onaylamadı" dedi.

AdvertisementHati, [FDA] 'nın merhametli kullanım programı aracılığıyla uygulamak için gerekli evrakları tamamlamak için hâlâ doktoru 100 saatten fazla sürüyor. Kurt Altman, Goldwater Institute

Kızı olan Abigail 2001'de 21 yaşında baş ve boyun kanserinden öldü. Ölmeden önce doktorları ailesine yaşadığı kanseri hedef alan deneysel bir ilaç hakkında bilgi verdi. İlaç o sırada klinik araştırmalarda iyi performans gösteriyordu, ancak bu çalışmalar kolon kanseri için yapıldı.Bu yüzden katılamadı.

Ailesi, ilaç şirketine ve Kongre'ye uyuşturucuya erişim için itti. Ayrıca kapsamlı bir medya kampanyası başlattılar. Tanıtımına rağmen, FDA, uyuşturucuyu, ölümünden dört yıl sonrasına kadar onaylamadı.

AdvertisementAdvertisement

Burroughs, birçok ölümcül hastanın hastalığına neyin yol açabileceğine dair ödevlerini yaptığını bulduğu için, Deneyim Hakkı ile herkesi serbest bırakan bir şeyden endişe duymuyor.

"Aramızda bizi çağıran hastalardan sürekli duyuyoruz, bize e-postalar gönderiyoruz - bazen de hasta grupları - sadece ilaçlar değil, erken klinik araştırmalarda vaat edilen bir ilaca bakıyorlar" "Dedi Burroughs.

Gerçekleri Öğrenin: Yerel Klinik Araştırmaları Bulun>

FDA'nın Merhametli Kullanım Programı Çok Yavaş Çoğu zaman yalnızca şu andaki oturumda - Yasalar Denetleme Hakkı konusunu başlatmaya başladıklarından hareket çok çekiş kazanmıştır.

"Yazların sonuna gelindiğinde, bu gibi kanunları yarı yarıya geçirmeyi umuyoruz" dedi Altman.

FDA, hastaların belirli koşullar altında deneysel ilaçlara erişmesine izin veren 1987'den beri geçerli olan kurallara sahiptir.

Bununla birlikte, FDA'nın genişletilmiş erişim programının eleştirmenleri, sürecin, kıtlığı düşük hastaların yeterince vakti olmayan şeylerden çok fazla bir şey gerektirdiğini söylüyor.

İlk klinik araştırmalarda etkinlik ve güvenlik gösterilen ilaçları vaat ettiğinizde daha önce onaylanmış olan ilaçlara ihtiyacımız vardır. Frank Burroughs, Abigail Alliance

Bu alanda bazı ilerleme işaretleri var. FDA, bu yılın başlarında genişletilmiş erişim formunun bir doktorun doldurması yalnızca 45 dakika süreceğini açıkladı. Fakat bu değişiklik henüz uygulanmadı.

"FDA bir kural değişikliği önermiş olsa da şu ana dek yürürlüğe girmedi," dedi Altman. "Hâlâ doktorun, [FDA] 'nın merhametli kullanım programı aracılığıyla uygulamak için gerekli evrakları tamamlaması 100 saati aşkın bir süre alıyor. "

Ve bu, uyuşturucu şirketinin yanıt vermesi için gereken süreyi veya FDA'nın isteği gözden geçirmesi için aylar boyu sürebilen süre dikkate almamaktadır. Yararlama Hakkı, deneysel ilaçları hastalara almanın tüm sürecini hızlandırmayı umut ediyor.

"Devlet düzeyinde 2-4 aya kadar iki ila dört hafta, en sonunda da iki dört güne kadar kesmeyi hedefledik" dedi Altman.

Daha Hızlı Uyuşturucu Onaylaması Daha Fazla Hastaya Yardımcı Olabilir

Deneyim Hakkı'ndaki bazı savunucular için, mevzuat FDA'yı süreçten çıkarır ve bir hastayla doktor arasındaki ait olduğu tıbbi bakım ile ilgili kararlar bırakır. Ancak diğerleri, bunu yapmanın yalnızca güvenliği tehlikeye atacağından endişe ediyorlar.

"Burada karşılaşılan sorun, [Deneme Hakkı], temel olarak, bu işleri yürüten sistemi zayıflatıyor" diye belirtiyor Klugman. "İlaçları güvenli olduklarından emin olmak ve etkili olduklarından emin olmak için inceleyen FDA inceleme sistemi var. İnsanların çoğunlukla uyuşturucu tarafından zarar görmesini engeller."

Sınırsız hasta hastalara tedavide bulunmanın tek yolu, ancak Deneme Hakkı değildir. Her ne kadar Abigail İttifak devlet seviyesinde Mevzuat Çalıştırma Hakkını desteklemekle birlikte, FDA ve Kongre'nin gelecek vaat eden uyuşturucu onay sürecini hızlandırmaya teşvik konusundaki enerjisini daha çok ele alıyor.

"Erken klinik araştırmalarda etkinlik ve güvenliği gösteren ilaçları vaat ettiğinizde, daha önce onaylanmış olan ilaçlara ihtiyacımız var" diyen Burroughs, "Bu, FDA seçeneklerini yitiren ve klinik araştırmalara katılamayan insanların büyük çoğunluğuna yardımcı olan yol. "

Genel onay sürecini hızlandırmak, aynı zamanda hastalığa yakalanan hastalara da başka şekillerde yardımcı olabilir.

Right to Try Yasaları, hastaların bir ilaç firmasından deneysel bir ilaç istemesine izin verir. Ancak, FDA onaylı bir ilacın tam ölçekli bir şekilde piyasaya sürülmesine kıyasla, klinik araştırmalar için sadece sınırlı miktarda deneysel ilaç yapılır. Bu onları pahalı yapar.

Bu ilaçlar "sigorta kapsamına girmemektedir" çünkü Klugman, deneysel tedavilerin genelde sigorta kapsamına girmediğini belirtti. "Bu federal programların kapsamında değil. Devlet programlarınca kapsanmamaktadır. Yani bunun bedelini cebinden ödemek zorundasın. "

Ayrıca sınırlı kullanılabilirlik sorunu da var. Bir hasta, Deneyim Hakkı aracılığıyla bir uyuşturucu istediği için, bu, bir şirketin klinik araştırmaların dışındaki insanlara ilacı vermek için yeterince mevcut olduğu anlamına gelmez.

Bu, ilaç firmalarının hangi hastaların deneyimli uyuşturucuları merhametli kullanım programları aracılığıyla kullanmaları gerektiğine karar vermeleri gerektiği anlamına gelir. Bu da onları hastalar ve aileleri tarafından yüksek profilli sosyal medya kampanyalarına yapılan baskılara veya saldırılara açık bırakabilir.

Johnson & Johnson, merhametli kullanım programlarının yürütülmesinin zorluklarına yanıt olarak, yakın zamanda bağımsız bir danışma kurulu oluşturacağını duyurdu. Doktorlar, biyoetikçiler ve hasta savunucularından oluşan bu grup, deneysel uyuşturuculara erişim için şirketin ilaç bölümüne yönelik talepleri inceleyecek.

Devamını Oku: Yeni Kurallar uyarınca, tüm klinik araştırmalar sonuçlarının halka açıklanması gerekir »

Sinyaller Denetleme Hakkı Değişim İçin Toplumdan Basma

Deneme Hakkı hareketinin nasıl yürüdüğünü bilmek için çok erken, ancak Burroughs Burroughs, bir şey kesin:

"Yasalar Denemek Hakkı, halkın bu değişikliğin yapılmasını istediğini söyleyerek FDA'ya ve Kongre'ye güçlü bir sinyal göndermeye devam ediyor" dedi. "Bu ilaçların daha erken onaylanmasını istiyoruz. "

Burroughs'un kızı daha hızlı onay almış olabilir. Ve Heidke-McCartin'in iyileşmesini hızlandırabilirdi.

Uyuşturucu şirketi Boston'daki genişletilmiş erişim programını kapattıktan sonra Heidke-McCartin, Virginia'daki başka bir sitede T-DM1 alabildi. Bu, FDA'nın nihayetinde Boston'da ilacı kullanmasına izin vermeden önce tedavi için 16'dan fazla gezi almayı gerektiriyordu.

Deneyimleriyle ilgili bir YouTube videosunda Heidke-McCartin, terminal hastalığı olan birçok hastanın, ailelerinin ve gelecek vadeden uyuşturucuların daha hızlı onaylanmasını savunanların hislerini özetliyor.

"Kullanılabilir uyuşturucular varsa ve güvenlik standartlarını geçtiyse", "onları birinden geri tutmanızın bir nedeni yok gibi görünüyor" dedi. "

FDA hakkında daha fazla bilgi edinin»