Tek Enjeksiyon Kolesterol, Kalp Krizi Kaldırabilir mi?

Genom düzenlemesi, kolestrol tedavisinin geleceği olabilir. Harvard Kök Hücre Enstitüsü ve Pennsylvania Üniversitesi'nden araştırmacılar, farelerindeki genleri değiştirerek kolesterol seviyelerini kalıcı olarak düşüren tek bir enjeksiyon geliştirdiler. İnsanlarda kullanılmak üzere uyarlanmışsa kalp krizi riskini yüzde 40 ila 90 azaltabilir.

Harvard'ın kök hücre ve rejeneratif biyoloji bölümünde yardımcı doçent olan Kiran Musunuru, insan klinik araştırmalarına yaklaşımın hazırlanmasının on yıl sürebileceğini söyledi. Çalışma, Amerikan Kalp Derneği dergisi Circulation Research 'da yayınlandı.

advertisementAdvertisement

Dr. Araştırmayı Musunuru ile birlikte yürütülen Penn Medicine'den Daniel J. Rader, terapinin PCSK9 adlı karaciğer genini değiştirerek çalıştığını söyledi.

Fransız bilim insanları, 2003 yılında PCSK9'un bir kolesterol düzenleyicisi olduğunu ve gendeki nadir bulunan mutasyonların yüksek kolesterol ve kalp krizi nedeniyle suçlandığı görülmüştür. Bu mutasyonlar son derece nadirdir ve dünya çapında birkaç aileyle sınırlıdır.

Heyecan verici bir gelişme olarak, Teksas araştırmacılar, mutasyon geçiren insanların yaklaşık yüzde 3'ünün ters etki gösterdiğini keşfetti: düşük yoğunluklu lipoprotein (LDL) kolestrol seviyeleri, ortalamanın yüzde 15 ila 28 altında.

Devamını Oku: Antikor Evolokumab'ı Statinlere İlave Etmek Kolestrolü düşürür. » Faydalı Mutasyonun Dağılımı

Musunuru ve Rader, normal PCSK9 genlerini, son "defekt" olanlara dönüştürmeyi amaçladı. "Genomu düzenlemeyi kolaylaştıran CRISPR / Cas9 adlı teknolojiyi kullandılar.

Advertisement Advertisement

PCSK9 geni çoğunlukla karaciğere ekspres edilir, burada kan dolaşımında aktif bir protein üretir ve kolestrolün kandaki alınmasını önler. Birkaç ilaç şirketi, PCSK9 ile mücadele etmek için antikor geliştiriyor, ancak insanlar birkaç haftada bir enjeksiyona ihtiyaç duyuyorlar.

Şu anda birçok kişi kolesterolü düşürmek için statin ilaçları, örneğin Lipitor kullanıyor ancak ilaçların çoğunun halen kalp krizi geçirdiği gözleniyor. Musunuru, Harvard Gazette ile yaptığı röportajda "Hâlâ başka yaklaşımlar için büyük bir ihtiyaç var" dedi. "Düşündüğümüz, bu genom düzenleme teknolojisiyle, daha önce yapamadığımız bir şeyi yapabiliriz: genomda DNA seviyesinde kalıcı değişiklikler yapmak. Yani soru, 'iyi' mutasyonlar ile doğan insanlar gibi normal insanları yapmak için genom düzenini kullanıp kullanmamamızdı. "

Musunuru, ekibin CRISPR / Cas9'u karaciğere enjekte ettiğini ve farelerin karaciğer hücrelerindeki PCSK9 gen kopyalarının çoğunun üç ila dört gün içinde elendiğini söyledi.Araştırmacılar bu farelerde kolesterol düzeylerinde yüzde 35-40 oranında bir azalma olduğunu fark ettiler. Bu, insanlarda yüzde 90'a varan kalp krizi riskinde bir azalmaya dönüşebilir.

İlgili Haberler: Bir Kalp Atışının veya İnmenin Önlenmesi İçin Bir Aspirin Alınması Tehlikeli Olabilir »

AdvertisementAdvertisement

" Tedavi, yüksek kolestrol seviyesi olan veya yüksek risk altında olan hastalarda en faydalı olacaktı kalp krizi, çünkü en çok kazanacakları şey bu olacaktı. Ancak prensipte tedavi, herhangi birinin kalp krizi riskini düşürmelidir "dedi. Musunuru,

Harvard Gazette 'a söyledi. Kalp krizi geçiren bir aşı mı?

Kalp krizleri dünya çapında önde gelen bir doğal katildir ve 40 yaş üstü üç kadıntan birinde iki erkekten biri yaşamları boyunca kalp krizi geçirir, dedi Musunuru. Terapi, insan genomunun değiştirilmesi için güvenli olduğu kanıtlanırsa, bir kerelik aşılama gibi verilebilir.

"Mümkün olduğunca çok kimin en yüksek riski olduğu konusunda bazı tahminler yapabilir ve onları aşılamaya teşvik edebilir" diyen Musunuru, "Bulaşıcı hastalıklara karşı aşılanır, aksi halde hastalığı kimin bulacağını bilmeyiz" dedi. "Aynı şekilde, kim kalp krizi geçireceğinden ve almayacağından emin olamayacağız ve bu nedenle PCSK9 terapisinin çoğundan kim yararlanacak. "

" Bu, belki de belli bir yaşa eriştikten sonra, örneğin 40 yaşındayken, bütün nüfusa verilmesinin mantığı olacaktır "dedi. "Birçok insanın kalp krizi geçirmesi ya da ölmesi ABD gibi bir ülkede, tüm nüfusa tedavinin verilmesi birçok can kurtarabilir. "

Daha Fazla Bilgi: Omega-3'ün Çalışmaları Kalp Sağlığı İçin Karışık Sonuçları Gösteriyor»