Kök Hücre Nakilleri, Engelliliği Geri Getiren İlk MS Tedavisini Sunuyor Kök Hücre Nakilleri, Özürlülüğe Geri Dönen İlk MS Tedavisini <[SET:descriptiontr]Oldu Sadece 2 Yıl Sonra Başarılı Bir MS Tedavisi Sunmak

Dr. Richard K. Burt, Chicago'daki Northwestern Memorial Hastanesi'nde Birleşik Devletlerde multipl skleroz (MS) hastası için ilk hematopoietik kök hücre naklini (HSCT) gerçekleştirdi. Northwestern Üniversitesi Tıp Fakültesi'ndeki Feinberg Tıp Fakültesindeki İmmünoterapi ve Otoimmün Hastalıklar Bölümü Şefi Burt yeniden başlık yapıyor.

Burt ve meslektaşları, bu hafta başlarında Amerikan Tıbbı Derneği Dergisi 'da yayınlanan en yeni HSCT çalışmalarının sonuçlarını yayınladılar. Sonuçları, HSCT'nin özürlülüğü tersine çeviren ilk MS terapisi olabileceğini gösteriyor. Çalışma grubu küçük olmasına rağmen, sonuçların uzmanları umutlu.

advertisingReklam

Bu çalışmada 151 hasta kök hücre nakli yapıldı. İlk olarak, bağışıklık sistemleri düşük dozda kemoterapi kullanılarak sıkıştırıldı. Daha sonra doktorlar, bağışıklık sistemlerini yeniden başlatmak için daha önceden kanından hasat edilmiş hastaların kendi kök hücrelerinin infüzyonunu içeren HSCT tedavisini kullandılar. Hastanede kısa bir süre kaldıktan sonra, gönüllüler "bakım" ilaçlarına ihtiyaç duymadan normal yaşamlarını sürdürdü.

Gelecek birkaç yılda gönüllülere, engellerini ölçmek için periyodik olarak bir dizi test verildi. Genişletilmiş Özürlülük Durumu Ölçeği (EDSS) olarak bilinen bir test, diğer şeylerin yanı sıra biliş, koordinasyon ve yürüme ölçer. Katılımcılar, genel yaşam kalitesini ölçmek için MRI taramaları yaptı ve anketler doldurdu.

Araştırmacılar, nakilden iki yıl sonra hastaların yarısının engelliliğinde belirgin bir iyileşme gösterdiklerini bulmuşlardır. Dört yıldır takip edilen hastaların% 80'den fazlası nüks içermedi.

advertising

FDA, 1993'ten beri relapsing-remitting MS'i (RRMS) tedavi etmek için 12 hastalık iyileştirici terapiyi (DMT) onayladı. Hepsi bir dereceye kadar bağışıklık sistemini bastırmak için tasarlanmıştır. Bu ilaçlar ayda yaklaşık 5 bin dolara malolur ve süresiz olarak alınmaları gerekir çünkü ilaçlar kesilirse nüks olur. Hastalar artık hastalık ilerlemesini engellemek için pek çok seçeneğe sahipken, DMT'nin özürlülüğü tersine çevirdiği ispatlanmamıştır.

HSCT'nin maliyeti hasta başına 125.000 $ civarındadır. Healthline'a verdiği demeçte, "Tysabri'nin ne kadar pahalı olduğunu ve [HSCT tek seferlik bir tedaviydi bu yana Fingolimod] bir maliyet analizi yapmamamıza rağmen kendisi için yaklaşık 18 ay ödeme yapmaya başlamalı" dedi.

Advertising Advertisement

İlgili Haberler: MS, Uyuşturucu Maliyetleri Yıllık 62, 000 Dolar mı? »

Kimler A Kök Hücre Nakli Yapmalıdır?

Burt, "İlerleyen MS'te bu etkili değil mi?" Uyarısında bulundu. "Nöroloji uzmanları arasında, HSCT'yi sunmadan önce hasta opsiyon dışı oluncaya kadar bir DMT'yi birbiri ardına denemek eğiliminde olduğunu belirtti."Ancak o zamana kadar [hasta] ikincil aşamalı girdi ve muhtemelen hiçbir şey yardımcı olmaz. "

" Birinci basamak tedaviler, interferonlar veya Copaxone'da iyi şeyler yapıyorsanız, iyi, burada kalmalısınız "diye ekledi Burt. “İki veya daha fazla yılda bu tedavilerin rağmen sık relaps, yaşıyorsanız Ama … o kadar çok daha faydalı olduğu için, daha doğrusu Tysabri veya fingolimod giderek daha bu tedaviyi verilmelidir grup olduğunu düşünüyorum. Artı, diğer tüm [DMT'leri] elde edene kadar beklerseniz, bu tedavinin riskini arttırırsınız. “Sık sık tekrarlamalar, iki veya daha fazla [ilaç] tedavilere rağmen yılda yaşıyorsanız

… Bu o kadar çok daha faydalı olduğu için, daha doğrusu Tysabri veya fingolimod giderek daha bu tedaviyi verilmelidir grup olduğunu düşünüyorum. Dr Richard K. Burt, Northwestern University

Eşit ilacın kesilmesinden sonra, natalizumab almış hastalar (Tysabri) aylarca birincil multifokal lökoensefalopati (PML) riski yaşamaya devam. Bu süre zarfında HSCT geçirilecek olsaydı, bu nadir fakat ciddi beyin enfeksiyonu riski taşır ve prosedürü daha tehlikeli hale getirecektir.

, “Biz hiçbir fırsatçı enfeksiyonlar, hiçbir PML, hiçbir şey yoktu, ama benim seni endişelendiriyor Tysabri ile önceden tedavi uzun yıllar yaşadım eğer, ve 999 sen' yeniden [John Cunningham virüsü için olumlu], o zaman PML'yi alabilir ve insanlar bizim nakildğimizi düşünüyor, ama aslında Tysabri'den önceki her şey. "

AdvertisementAdracement

PML ve Tysabri Hakkında Daha Fazla Bilgi Edinin: Risk Nedir? »

Alma Burt'un deneme hastaların Tek, Roxane Beygi, olayın bir videoda 2013 yılında Vatikan Yetişkin Kök Hücre Konferansı'nda bir panelde konuşan

Beyti, çalışmaya başlamadan önce DMT'ye girmesine rağmen düzenli olarak nüksetiyordu ve yürümeyi zorladı. Yazı yazmakta, dişlerini fırçalarken ve bir bardak içmek gibi basit işleri yerine getirmekte zorlandı.

AdvertisementAdvertisement

: Yeniden giren bir Kronik Durum» ile İşgücü

HKHT halen klinik çalışmalarda ve için kullanılabilir olmasına rağmen ‘bazı durumlarda şefkatli kullanım’ Burt umutlu olduğunu daha fazla çalışma olacak FDA'ya MS için kök hücre transplantasyonunu onaylamalarını sağlayın.

Aslında ekibi şu anda HSCT'yi FDA onaylı DMT'lerle dünya çapında üç merkezde karşılaştıran daha büyük bir araştırma yürütüyor. Duruşma şu anda kayıt altındadır ve ilgilenen hastalar // www. Adresinden daha fazla bilgi alabilirler.kök hücre-immünoterapi. com / research_clinical. html.