FDA, Orak Hücre Hastalığının Birinci Tedavisini 20 Yıl İçinde Onayladı Orak hücre tedavisinde FDA onayı alan yeni Orak Hücre Hastalığı Tedavisinde
İçindekiler:
Amerika Birleşik Devletleri'ndeki yaklaşık 100, 000 kişi orak hücre hastalığından etkilenir.
Ancak, on yıllardır kalıtsal kan bozukluğu için şimdiye kadar yapılan yeni tedaviler yoktu.
AdvertisementAdvertisementABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) son zamanlarda 5 yaş ve üstü orak hücre hastalığı olan insanlar için üretilen Endari'yi (L-glutamin oral toz) onayladı.
Araştırmacılar, ilacın bu rahatsızlıktan kaynaklanan ciddi komplikasyonları azaltabileceğini umuyor.
Orak hücre hastalığı çoğunlukla azınlık gruplarını etkiler.
ReklamHer 13 Afrikalı-Amerikalı bebekten biri orak hücre özelliğiyle doğar.
Bu hastalıkla ilişkili gen, ABD Hastalık Kontrol ve Önleme Merkezi (CDC) bildirildi.
Advertisement AdvertisementDurumda olanların anormal hemoglobin veya orak şeklinde hücreler var.
Bu hücreler organ ve dokulara kan tıkanıklığına, ağrıyı zayıflatmaya ve hayatı tehdit eden komplikasyonlara neden olabilir.
Orak hücre hastalığı olanların ortalama ömrü 40 ila 60 yıldır.
Orak hücre oyun değiştirici?
FDA'nın Uyuşturucu Değerlendirme ve Araştırma Merkezi'ndeki Hematoloji ve Onkoloji Dairesi Başkan Vekili Dr. Richard Pazdur, Endari'nin onayına kadar hastalığa yakalanan insanlar için sadece bir ilaç onaylandığını söyledi..
Texas merkezli kar amacı gütmeyen SOS Ana ve Vasi Destek Grubu'nun yönetim kurulu üyesi olan Tiffany Rattler, hastalığın nihayetinde yeni bir terapötik seçeneği olduğunu duymaktan memnuniyet duydu.
AdvertisementAdvertisement"Rattler, Healthcare'e," Bu belirli kronik rahatsızlığı olan bireylerin, şimdiye kadar sadece bir tane bile onaylanmış ilaç seçeneği olması nedeniyle, bu son derece önemli bir gelişmedir "dedi.
Diğer kronik durumlar gibi, tek boyutlu bir tedavi de orak hücreye uymaz.
"Hastalıkları iyileştiren tedavi seçenekleri arttıkça, orak hücre ile yaşayan bireylerin sağlık sonuçları ve yaşam kalitesindeki gelişmeleri görme olasılığımız o oranda artmaktadır", dedi.
Advertisementİlacın ideal bir terapi seçeneği olup olmadığı hastaya bağlıdır, ancak ilacı en azından insanlara başka seçenekler sunarken Rattler ekledi.
"Tıbbi topluluk bu terapilerle ilgili kanıta dayalı araştırmalara kaynak sağlamaya devam ederse ve bulguları halkla paylaşarak eğitim ve farkındalığı desteklemeye devam ederse, orak hücre hastalığı olan bireylerin yaşamlarını iyileştirmeye devam edebiliriz" diye konuştu. dedim.
AdvertisementAdvertisementDr. Howard Üniversitesi Tıp Fakültesi Orak Hücresi Hastalıkları Merkezi Müdürü James G. Taylor VI uyuşturucu hakkında iyimser ama çekin var.
"Bu FDA onayına götüren çalışmalarla ilgili en büyük hayal kırıklığı, henüz tıp literatüründe yer almadıkları yönünde. Bu bilgiler hastalar için reçete yazması muhtemel doktorlar için kritik önem taşıyor" diye belirtti Healthline.
İlaç komplikasyonları önlemek için mantıklı bir temel taşıyor gibi görünse de, faz III çalışmasından sınırlı sonuçlar alınmış ve yayınlanmamıştır. Taylor, ilacın nitelikli doktor sıkıntısı ve şaşırtıcı tedavi maliyetleri ile karşı karşıya kalması nedeniyle hastalığa yeni umutlar sunabileceğini söyledi.
AdvertisementEndari
üzerinde geliştirilmiş sonuçlar Endari, orak hücre hastalığı olan, 5 ila 58 yaş arasında değişen, randomize bir çalışmada incelendi.
Çalışmaya katılanların tamamı, denemeye başlamadan önce 12 ay içinde iki veya daha fazla ağrılı kriz yaşadı.
AdvertisementAdvertisementİnsanlara hem Endari hem de plasebo alması için görevlendirildi. Bilim adamları 48 hafta boyunca onları izledi.
Araştırmacılar, Endari verilen kişilerin ağrı nedeniyle hastaneye daha az başvurduklarını, hastalığa bağlı ağrı için hastaneye kaldırma sayısının daha az olduğunu ve hastanede kalış sürelerinin kısa olduğunu tespit ettiler.
Ayrıca Endari'yi kullanan katılımcıların yüzde 8'inin hastalığın ciddi bir komplikasyonu olan akut göğüs sendromu deneyimlediğini ve plasebo grubunun yüzde 23'ünü oluşturduğunu belirtmişlerdir.
Onarının bir parçası olarak, Endari, yetim bir ilaç olarak sınıflandırmaya alındı; bu, amacı, bazı gelişme teşvikleri için nitelendiren nadir hastalıkları tedavi etmekti.
Emmaus Medical, Inc. ilacı üretir.
FDA kabızlık, öksürük, mide bulantısı, baş ağrısı, karın ağrısı, ekstremitelerde ağrı, bel ağrısı ve göğüs ağrısı ilacın genel yan etkileri olduğuna dikkat çekti.
